Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK).
Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък.
Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.
Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.
Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.
Още за генната терапия можете да прочетете на Puls.bg
Това се случи Dnes, за важното през деня ни последвайте и в Google News Showcase.
Изпращат за анализ черните кутии на самолета, сблъскал се с хеликоптер 
"Аякс" не даде шанс на "Галатасарай", "Рома" пречупи "Айнтрахт" 
Нумерологична прогноза и таро карта за 31 януари 
"Фенербахче" не се даде на "Мидтиланд", "Тотнъм" пречупи шведския "Елфсборг" 
"Лудогорец" не победи "Лион" във Франция и го прати на 1/8-финал 
На днешния празник вярващите се молят за здраве и защита от бедствия 
Москва има проблем с междуконтиненталната ракета "Сармат" - липсва ѝ опитът на Украйна 
Руските банки бележат рекордна печалба за 2024 г. 
Да направим Америка евтина отново 
Индексите на Wall Street се пребориха за ръстове в една волатилна сесия 
Божидар Балевски: Китайските компании са исторически подценени спрямо американските 
Родителите на Сам Банкман-Фрийд ще искат от Доналд Тръмп да го помилва 
Джорджо Армани отбеляза 20 години на модната линия Armani Privé Haute Couture (+Снимки) 
Поверието за 1 февруари, което вещае пари 
3-те най-добри закуски за отслабване 
Фантастичен лесен кекс с банани 
10 признака, че имате връзка с перфектния човек за вас 
Таро карта за 31 януари 
Сложната ситуация на "Герена": Левски е на тръни 
Лудогорец е на дъното в Европа по голова немощ 
ВИДЕО: Брест - Реал Мадрид 
ВИДЕО: Барселона - Аталанта 
ВИДЕО: Манчестър Сити - Брюж 
ФИФА отчете рекордните 78 742 международни трансфера 
Дъщерята на Мадона, Лурдес Леон, се появи в напълно прозрачен костюм в Париж 
Коя е Емили Балдони – съпругата на Джъстин Балдони също участва в „Никога повече“ 
Наоми Уотс: Първият път с Били Крудъп беше невероятен 
5 зодии ще спечелят много, когато Уран днес тръгне директно 
Горди майки – Хайди Клум и Никол Кидман подкрепиха децата си модели 
Майли коя? Лиъм Хемсуърт заведе любимата си Габриела Брукс на мъжкия финал на Australian Open 
продава, Тристаен апартамент, 104 m2 София, Лозенец, 629500 EUR 
продава, Едностаен апартамент, 42 m2 София, Люлин 10, 87000 EUR 
продава, Къща, 89 m2 София, Симеоново, 0 EUR 
продава, Двустаен апартамент, 67 m2 София, Света Троица, 225000 EUR 
продава, Едностаен апартамент, 43 m2 София, Света Троица, 105000 EUR 
продава, Парцел, 2634 m2 София, Бистрица (с.), 790083 EUR 
"Лудогорец" не победи "Лион" във Франция и го прати на 1/8-финал 
Рийвс: Хийтроу ще има трета писта 
Наемът на кола за ваканцията пак поевтиня 
Aнтидепресантите намаляват тревожността, но дългосрочното им въздействие остава неясно 
5-те зодии с най-много късмет в годината на Зелената дървена змия